基因治療領域進入快速發展階段，有望成為主要的創新藥類別之一
1、基因治療行業發展歷程
基因治療發展歷史
資料來源：普華有策
近年來，在基礎生命科學和前沿生物科技進步的推動下，全球創新藥行業的發展逐步達到新的臨界點；以基因療法為代表的新一代精準醫療快速興起，發展趨勢明晰，對以小分子和大分子藥物為主的創新藥市場起到了重要的補充、迭代和開拓作用。近年來，諾華、安進、百時美施貴寶等跨國新藥研發巨頭通過自研或收購方式，廣泛布局基因治療，其獲得FDA和EMA批準上市的基因治療藥物持續增加，覆蓋適應癥不斷拓展，部分重要藥物已納入美國、英國、日本等多個發達國家的醫保體系。
如同小分子藥物、抗體藥物引領生物醫藥的前兩次產業變革，基因治療將引領生物醫藥的第三次產業變革；參照2002年首個全人源單抗藥物阿達木單抗（商品名：修美樂）上市后，全球大分子藥物領域開啟了20年的高速發展并仍保有較大增長潛力，基因治療領域自2017年若干里程碑CAR-T產品上市后進入快速發展階段，并有望在未來15-20年成為主要的創新藥類別之一。
2、我國基因治療市場規模及前景預測
2016-2020年，基因治療市場規模從1,500萬元增長到2,380萬元，增長幅度尚不明顯。但隨著基因治療近年來臨床試驗的大量開展、基因治療產品的陸續預期獲批上市、相關利好產業政策的支持，預計國內基因治療市場規模將快速擴大，到2025年將突破170億元。
相關報告：北京普華有策信息咨詢有限公司《2021-2027年基因治療行業前景分析及投資可行性分析報告》
2016-2020年我國基因治療市場規模情況
資料來源：普華有策
3、基因治療藥物研發及上市情況
基因治療藥物全球商業化進程持續加快。截至2021年4月，全球共上市12款基因治療藥物；2020年，全球基因治療藥物龍頭諾華上市藥物Zolgensma與Kymriah的合計銷售額已達到14億美元。
截至2021年4月，中國僅一款經NMPA批準在售的基因治療藥物，即重組人5型腺病毒注射液（安柯瑞，Oncorine）。此外，目前進展最快的是復星凱特的CAR-T產品——益基利侖賽注射液，系由復星凱特從美國Kite Pharma引進Yescarta技術，并獲授權在中國進行本地化生產的靶向CD19自體CAR-T細胞產品，其上市申請于2021年1月12日進入行政審批階段。
4、技術發展趨勢
病毒載體技術方面，隨著人們對基因治療藥物臨床試驗的理解加深，越來越多的基因藥物需要更高效、更低毒性、更強靶向性的載體。因此，在載體開發領域的技術革新將是基因治療領域技術發展的重心之一。工藝方面，細胞培養、病毒純化兩大主要環節均要求更先進的工藝，以克服細胞工廠或者滾瓶培養面臨的工藝放大慢、細胞密度低、病毒產量低等困難；病毒純化方面，適用于大規模生產的懸浮細胞培養技術以及新的高效層析純化技術將是未來的發展趨勢。
大規模生產技術方面，基于“一次性工藝”的GMP生產平臺仍將是主流發展趨勢，現階段“一次性工藝”技術面臨的如超過500L的大規模一次性工藝病毒生產瓶頸亦將得到突破，從而優化基因藥物生產效率。